Faronille harvinaislääkestatus Yhdysvalloissa

Faron kertoi maanantaina saaneensa bexmarilimabi-tutkimuslääkkeelleen Yhdysvaltojen ruoka- ja lääkeviraston (FDA) harvinaislääkestatuksen (Orphan Drug Designation) myelodysplastiseen oireyhtymään (MDS). Statuksen myötä Faron saa tiettyjä etuja bexmarilimabin kehittämiseen ja kaupallistamiseen. Myönteisellä uutisella ei ole merkittävää vaikutusta lääkekehityksen onnistumiseen ja sitä kautta ennusteisiimme.

Status tarjoaa etuja harvinaislääkkeiden kehitykseen

Faronilla on jo vastaava status MDS:n Euroopassa sekä Yhdysvalloissa akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML). Lisäksi Faronilla on FDA:n nopeutetun menettelyn status (Fast Track). Harvinaislääkestatus oikeuttaa Faronin esimerkiksi kliinisten tutkimusten verohuojennuksiin, vapautuksiin FDA:n maksuista ja seitsemän vuoden yksinoikeudelliseen myyntiin hyväksymisen jälkeen (viite). Status on tarkoitettu tukemaan lääkekehitystä harvinaisiin sairauksiin. Olemme kirjoittaneet lääkekehityksen viranomaissäätelystä laajemmin täällä.